Parkinsons sygdom kan starte i livmoderen

Parkinsons sygdom kan starte i livmoderen
Parkinsons sygdom kan starte i livmoderen
Anonim

Mennesker, der udvikler Parkinsons sygdom før 50 -årsalderen, kan have været født med allerede beskadigede hjerneceller, der er gået uopdaget i årtier.

Forskere ved Institute of Regenerative Medicine ved Cedars-Sinai Medical Center, i en artikel offentliggjort i Nature Medicine, hævder, at tidlig Parkinsons muligvis er en medfødt lidelse.

Denne neurodegenerative lidelse rammer normalt ældre mennesker, og symptomerne udvikler sig ret langsomt. Ved parkinsonisme beskadiges og dræbes de dopaminproducerende neuroner i hjernen. Dopamin bestemmer også evnen til at koordinere muskelbevægelser, hvilket bestemmer de velkendte symptomer på sygdommen: langsomhed, muskelstivhed, rysten og tab af balance. I de fleste tilfælde er den nøjagtige årsag til neuronal svigt uklar, og der er ingen kendt kur mod den underliggende årsag - kun symptomlindring.

Selvom de fleste patienter er 60 eller ældre på diagnosetidspunktet, er omkring 10% af patienterne yngre: 21 til 50 år gamle. Den nye undersøgelse fokuserer specifikt på disse unge patienter.

Teamet voksede særlige stamceller, kendt som inducerede pluripotente stamceller (iPSC'er), fra vævene hos unge patienter med Parkinsons sygdom. En særlig proces tillader oprettelse af ufuldstændigt differentierede celler fra voksne celler. Disse iPSC'er kan derefter producere enhver form for menneskelig kropscelle, der er genetisk identisk med patientens egne celler. Holdet brugte iPSC'er til at opnå dopaminneuroner fra hver patient og dyrkede dem derefter in vitro og analyserede neuronernes funktion.

"Vores teknik gav os et" vindue ind i fortiden "for at se, hvor godt dopaminneuroner var i stand til at fungere fra begyndelsen af en patients liv," forklarer seniorforfatter Dr. Clive Svendsen.

Således opdagede forskerne to vigtige abnormiteter i dopaminneuroner: ophobning af proteinet alfa -synuclein, som forekommer i de fleste former for Parkinsons sygdom, og funktionsfejl i lysosomer - cellulære strukturer, der fungerer som "skraldespande", for at celler kan slippe af med dem af overskydende proteiner.

Tilsyneladende er den første en direkte konsekvens af den anden.

”Det, vi ser med denne nye model, er de allerførste tegn på Parkinsons sygdom. Det ser ud til, at dopaminneuronerne hos disse mennesker fortsat kan behandle alfa-synuclein forkert i 20 eller 30 år og forårsage Parkinsons symptomer,”forklarer Svendsen.

Forfatterne til arbejdet håber, at modellen for sygdomsudvikling, de byggede ved hjælp af iPSC'er, kan hjælpe, når man tester en række lægemidler. Hvis beregningerne viser sig at være korrekte, kan sygdommene forårsaget af sygdommen blive "løst".

Forskere fandt ud af, at en allerede eksisterende og godkendt aktiv ingrediens til behandling af precancerøse hudsygdomme - PEP005 - reducerede niveauet af alfa -synuclein både i dopaminneuroner in vitro og i laboratoriemus.

Lægemidlet modvirkede også en anden abnormitet, som forfatterne fandt i patienternes dopaminneuroner - en stigning i niveauet af en aktiv version af et enzym kaldet proteinkinase C: Mekanismen for, hvordan dette enzym virker til gavn for Parkinson og mod patienten er endnu ikke klar.

Den næste forskning bør skabe en overkommelig form for lægemidlet, der kan tages til stadiet af kliniske forsøg på mennesker. Mens vi taler om behandling eller forebyggelse af Parkinsons sygdom hos unge patienter, men i fremtiden vil forskere teste, hvordan deres fund er anvendelige på andre former for sygdommen.

Anbefalede: